临床决策策略

作者:Brian F. Mandell, MD, PhD, Cleveland Clinic Lerner College of Medicine at Case Western Reserve University
已审核/已修订 5月 2021
看法 进行患者培训

一种最常用的临床决策策略是运用科学的方法提出假设并通过检依据检验来判断假设诊断是否成立。

提出假设

提出假设是根据病人的临床表现提出主要诊断的可能性(鉴别诊断)。 病人的主诉(例如胸痛)以及基本信息(年龄、性别、人种)是鉴别诊断的起点,通常运用模式识别疾病的方法。每个罗列的因素理论上都存在可能性 ,都可能是最终的正确诊断(验前概率—例如,参见表假设的鉴别诊断和测试前和测试后的概率)。

临床医生经常运用模糊语言来描述可能的疾病,例如“高度可能”、“不太可能”、“不能排除”。临床医生和病人都可能误解这种半定量的表达方式;我们需要明确的统计术语来取代这种模糊语言。数学计算能够帮助临床决策,即使数字不太确切,仍能更好地帮助临床进一步缩小假设疾病的范围。

概率及比数

对于一个临床资料未知病人罹患某个疾病的概率是该病在特定人群中的发病率。概率的范围可以表示为0.0(不可能)到1.0(一定),通常用百分数表示(0到100)。一个疾病在10个人中有2个病人,那么其概率为2/10(0.2或20%)。对于非常小概率,即使接近于0的疾病,也不能随意排除该项诊断,否则容易导致错误的结论。

比数为罹患某一疾病人数和未罹患某一疾病人数的比值。因此一个疾病在10个人中有2个病人(概率为2/10),比数为2/8(0.25,常常写为1:4)。比数(Ω)及概率(p)可以相互转化,Ω=p/(1p)或p=Ω/(1+Ω)。

临床计算器
临床计算器

假设检验

基于主诉和人口统计学的初步鉴别诊断通常很大,因此临床医生首先通过获取详细病史和进行定向体格检查以支持或反驳疑似诊断来生成和过滤假设可能性。 例如,一个病人主诉胸痛,伴下肢疼痛及水肿,如果体检发现下肢触痛,就进一步增加了肺栓塞的可能性。

当病史及体格检查形成了可识别的模式时,那么就可以作出假定诊断。当了解了病史和体格检查后仍诊断不明时,就需进行诊断性检查,特别是当病情严重、有生命危险、或治疗费用高的时候。检查结果进一步修正不同的诊断的概率(验后概率)。例如, 表假设的鉴别诊断和测试前和测试后的概率显示了检查结果对诊断的作用,即假定患者有下肢疼痛和肿胀,如果心电图、胸部X线摄片均正常,那么急性冠脉综合征、夹层动脉瘤和气胸的概率减小,肺栓塞的概率增大。鉴别诊断疾病需要通过其他检查(在这个例子中需要胸部CT检查)来进一步修正验后概率(见),在一些病例中就可以明确诊断或者排除诊断。

它看起来直观,所有诊断可能性的概率之和应等于接近100%,并且单一诊断可以来自一系列复杂的症状和体征。但是,如果应用这一原则,用单一的最佳诊断解释一个复杂的情况(通常被称为“奥卡姆剃刀”原理)可以将医生引入歧途。如果一个病人有多个活动性疾病,刚性的应用这一原则的可能性就变小了。 例如,已知患有慢性阻塞性肺病 (COPD) 的呼吸困难患者可能会被推定为 COPD 恶化,但也可能患有肺栓塞或心力衰竭。

表格
表格

概率估计及检验阈值

当诊断不明确时,检查并不总是有所帮助。只有当一项检查结果影响治疗时,才进行该检查。 当疾病的验前概率高于某一阈值,应开始治疗(治疗阈值),而不推荐检查。

当低于治疗阈值时,只有当阳性检查结果提高验后概率 高于治疗阈值时,推荐进行检查。 出现这一情况的最低验前概率取决于测试特征(如,LR+),称为检验阈值。该 检验阈值 在其它地方更详细讨论。

概率估计及治疗阈值

大于等于疾病的可能性时采取的治疗,且不再需要进一步检查,称之为治疗阈值(TT)。

在之前胸痛的病例中,诊断基本确定(概率98%)。当疾病诊断明确的时候,决定治疗的直接方法就是确定是否有治疗的益处(与未治疗相比,并考虑到治疗的潜在不利影响)。当诊断存在某种程度的不确定性时(几乎总是如此),治疗决定还必须在治疗病人的好处与错误治疗健康人或患有不同疾病的人的风险之间取得平衡;效益和风险包括财务、社会和医疗后果。是否进行治疗必须考虑疾病概率以及利弊的大小。这种考量就是临床医生设立的治疗阈值(TT)。

经验与提示

  • 当诊断存在一些不确定性时,治疗决策必须在治疗一个被假定为患有某种疾病的病人所带来的好处与错误地治疗一个健康的人或患有不同疾病的人所带来的风险之间取得平衡。

理论上来说,如果治疗的益处非常大,风险非常小(例如:给一个可能发生致命感染的糖尿病患者使用安全的抗生素),医生会倾向于接受不明确而开始抗生素治疗,即使感染的可能性实际上不大(例如30%, 见图治疗阈值(TT)随治疗风险的变化)。 然而,当治疗风险非常高的时候,(例如:给怀疑肺癌的病人行肺切除术),医生会更希望明确诊断,只有在肿瘤的可能性非常高(>95%)的情况下才会推荐手术治疗(见)。治疗阈值并不需要考虑有哪些疾病的可能性。TT仅需要明确治疗的利大于弊还是弊大于利。

有一定风险的治疗阈值(TT)变化范围

水平线代表验后概率。

治疗阈值可以被量化,疾病的概率(p)乘以患有该疾病的病人治疗获得的益处(B)等于没有患该疾病的概率(1p)乘以没有患该疾病的人接受治疗的风险(R)。因此,在治疗阈值

p×B=(1p)×R

求解p,这个方程式可以简写为

p=R/(B+R)

在这个算式中,很明显的,如果B(受益)和R(风险)是相同的,那么治疗阈值就是1/(1+1)=0.5,也就是说如果患有该疾病的概率>50%,临床医生可能给予治疗,如果概率<50%就不给予治疗。

举个临床的例子,病人主诉胸痛。假如仅仅考虑溶栓治疗导致短期死亡率的风险,那么临床考虑急性心肌梗死(MI)可能性多大时应当给予溶栓治疗?假设(仅仅是举例),溶栓治疗的死亡率是由于颅内出血,为1%,那么R=1%,即给予非MI患者溶栓治疗的死亡率。如果心肌梗死病人通过溶栓治疗死亡率降低3%,那么B=3%。那么,治疗阈值=1/(3+1)=25%,也就是说如果考虑病人为急性心肌梗死的概率>25%,即应该给与溶栓治疗。

治疗阈值算式也可以表示为疾病与非疾病之比数p/(1p)等于风险与益处之比(R/B)。还是前面那个例子,用比数来表示治疗阈值:疾病与非疾病之比数1/3符合之前获得的概率25%(see probability and odds)。

定量决策方法的局限性

量化临床决策似乎很精确,但是计算中用到的因子(如验前概率)很多都不是确定的,因此这个方法很多情况下不能使用,但是在严格设计的临床研究中可以使用。此外,在共同的决策过程中也需要考虑患者关于医疗护理的理念(即,对风险和不确定性的容忍度)。例如,虽然临床指南不建议在痛风第一次发作后开始终生服用降尿酸药物,但一些患者更愿意立即开始此类治疗,因为他们强烈希望避免第二次发作。

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