全身癌症治疗包括化学疗法（即常规或细胞毒性化学疗法）、激素疗法、靶向疗法和免疫疗法（另见 癌症治疗概述）。 批准的癌症疗法数量正在迅速增加。 National Cancer Institute 负责癌症治疗用药列表的持续更新。该列表提供了每种药物使用的简要摘要和附加信息的链接。
理想的药物只针对癌细胞，对正常细胞没有不良影响。 尽管早期的化疗药物通常对正常细胞有毒性作用，但是遗传学、细胞和分子生物学的进步促进了更多选择性药物的开发。
大多数抗癌药物是全身给药，通常是静脉内或皮下给药，但也有一些是口服给药。长时间频繁给药可能需要静脉植入通路装置。
对癌症药物的耐药性很常见。发病机制包括
靶基因的过表达
靶基因变异
替代药物代谢途径的开发
癌细胞使药物失活
癌细胞凋亡缺陷
激素受体的丢失
化疗药物最具代表性的耐药机制是MDR1基因过表达，这是一种使某些药物（如长春碱类、紫杉类和蒽环类）泵到细胞外的细胞膜转运体。改变MDR-1的功能，防止耐药的尝试都没有成功。
化疗
细胞毒性药物会破坏 DNA 并杀死许多正常细胞和癌细胞。 抗代谢药物，如氟尿嘧啶和甲氨蝶呤是细胞周期特异性药物，没有线性量效关系。 与此相反，其他药物（如DNA交叉连接药物，即烷化剂）有线性量效关系，用更高的剂量杀死更多的癌细胞。在高剂量下，DNA 交联剂会损害骨髓。
单药治疗可治愈某些肿瘤（如绒毛膜癌和毛细胞白血病）。更常见的是，采用多药方案，结合不同作用机制和不同毒性的药物，以增加疗效、减少剂量相关毒性反应并降低耐药的可能性。 这些方案可以获得较高的治愈率（如急性白血病、睾丸癌、霍奇金淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤、以及较少见的实体肿瘤，如肺癌和鼻咽癌等）。多药联合方案通常是固定的药物组合，多周期重复给药。各周期之间的间歇期应当是正常组织恢复的最短时间。 持续静脉输注可提高一些细胞周期特异性药物（如氟尿嘧啶）杀灭肿瘤细胞的能力。
应当权衡每一位患者可能出现的不良反应和获益的可能性。 在给予具有器官特异性毒性的药物之前，应评估终末器官功能。 对于患有肺部疾病（例如博来霉素）、肾功能衰竭（例如甲氨蝶呤）、肝功能障碍（例如紫杉类）或心脏病（柔红霉素、环磷酰胺）的患者，可能需要调整剂量或排除某些药物。
尽管有这些预防措施，细胞毒化疗还是经常会出现不良反应，常影响到那些更新代谢率高的正常组织，如骨髓、毛囊和胃肠道上皮细胞。
治疗2～3周期后要做影像学检查（CT、MRI和PET）评估治疗反应。在应答者或病情稳定的患者中继续治疗。 在癌症进展的患者中，方案经常改变或停止。
内分泌治疗
内分泌治疗使用激动剂或拮抗剂来影响癌症的进程。 它可以单独使用或与其他疗法结合使用。
内分泌治疗在前列腺癌中非常有效，前列腺癌对雄激素有反应。其他具有激素受体的癌症，例如乳腺癌和子宫内膜癌，可以通过内分泌治疗来控制，例如雌激素受体结合（他莫昔芬）。其他内分泌疗法通过芳香酶（来曲唑）或抑制肾上腺雄激素（阿比特龙）的合成来抑制雄激素转化为雌激素。内分泌疗法最常见的用途是治疗乳腺癌。他莫昔芬和雷洛昔芬通常在乳腺癌手术（辅助治疗）后使用数年，可显著降低癌症复发的风险。
所有激素受体阻滞剂都会引起激素缺乏症，包括潮热，雄激素拮抗剂还可引起代谢综合征，增加糖尿病和心脏病的风险。
免疫治疗
免疫疗法是最新的全身性癌症疗法（另见癌症免疫疗法）。免疫治疗分为两种形式：
主动：治疗由主动免疫介导，旨在激发或增强患者的抗癌免疫反应
收养；治疗由被动免疫介导，包括给予抗癌抗体或细胞
主动免疫疗法 可能涉及 疫苗, 修饰的T细胞 来自患者（例如嵌合抗原受体 (CAR)-T 细胞）或某些类型的 单克隆抗体 激活患者针对癌症的免疫系统（例如，检查点抑制剂）。主动免疫治疗的另一个例子是在膀胱癌患者的膀胱中滴注卡介苗 (BCG)。
过继免疫治疗通常涉及给予在实验室生产的单克隆抗体给予修饰的T细胞或从健康人到癌症患者的自然杀伤 (NK) 细胞。有时，这些细胞通过插入抗癌嵌合抗原受体（CAR）进行基因修饰。其他形式的过继免疫疗法包括淋巴因子和细胞因子，如干扰素和白细胞介素。 这些形式不太广泛用于癌症治疗。
疫苗
修饰T细胞
在这项技术中，从癌症患者的血液中去除T细胞，进行基因改造以识别癌症相关抗原，然后返回患者体内。 这种策略最常见的例子被称为嵌合抗原受体 (CAR)-T 细胞。 CAR-T 细胞是急性淋巴细胞白血病、B 细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者的有效疗法。最近有两种CAR-T细胞疗法获批，tisagenlecleucel用于晚期急性淋巴细胞白血病的年轻患者；axicabtagene ciloleucel用于晚期淋巴瘤。其他 CAR-T 细胞药物包括 brexucabtagene autoleucel、idecabtagene vicleucel 和 lisocabtagene maraleucel。它们尚未被证明对实体癌有效。
相关技术包括在培养物中培养提取的 T 细胞并通过暴露于淋巴因子白细胞介素 2 (IL-2) 来激活它们。或者，可以从患者的肿瘤中提取T细胞，培养以产生更大量的T细胞，然后再重新使用。
单克隆抗体
单克隆抗体被广泛用于治疗某些癌症。单克隆抗体可以针对癌症特异性抗原或在癌细胞上过表达的抗原。它们也可以直接作用于存在于正常细胞上的谱系特异性抗原。一些单克隆抗体是能够直接给予的。 另一些则与放射性核素或毒素关联。这些连接的抗体称为抗体-药物偶联物（ADCs）。一些抗体是双特异性的，一种受体针对癌症相关抗原，另一种受体针对 T 细胞上的抗原。目标是将 T 细胞带到癌症中以根除它。
曲妥珠单抗是一种针对称为 ERBB2 的蛋白质的抗体，在表达该抗原的乳腺癌中具有活性。 针对正常B细胞上CD19和CD20的抗体用于治疗淋巴瘤（利妥昔单抗），抗CD30抗体用于治疗霍奇金淋巴瘤（本妥昔单抗维多汀），抗CD33抗体用于治疗急性髓细胞性白血病（吉妥珠单抗）。
几种单克隆抗体通过结合免疫检查点抑制剂（参与自然抑制免疫反应的分子）激活休眠或阻断的抗癌免疫（主动免疫治疗）。阻断这种抑制会释放被肿瘤抑制的患者免疫反应。靶分子包括细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4（CTLA4）、程序性细胞死亡蛋白1（PD1）和程序性细胞凋亡配体1（PD-L1）和2（PD-L2）。CTLA4抑制剂包括伊普利单抗和曲美单抗。PD1阻滞剂包括cemiplimab、dostarlimab、nivolumab和pembrolizumab，PD-1L阻滞剂包括atezolizumab、avelumab和durvalumab。这些药物正被广泛用于治疗各种实体癌，可单独或联合化疗；它们对血液和骨髓肿瘤无效。
最近，已经开发出靶向2种或3种抗原的抗癌单克隆抗体。 这些单克隆抗体通常靶向癌症相关抗原和 T 细胞抗原，以增强 T 细胞对癌细胞的杀伤。 博纳吐单抗靶向急性淋巴细胞白血病细胞上的CD19和T细胞上的CD3。
诱导分化药物
这些药物能诱导癌细胞的分化。 全部-反式-视黄酸和砷能治疗急性早幼粒细胞白血病。 此类其他药物包括低甲基化药物，如阿扎胞苷和地西他滨，以及具有阻断分化的靶点突变的药物。例子包括 enasidenib 和 ivosidenib，它们可以抵消 IDH2 和 IDH1。 另一种方法是使用 venetoclax，它可以逆转由 BCL2。 区别药物对大多数癌症无效。
抗血管生成药物
实体癌分泌的生长因子促进新生血管的形成，以维持癌生长。抑制这一过程的药物有几种。贝伐珠单抗是血管内皮生长因子单克隆抗体，可有效治疗肾癌和结肠癌。 VEGF 受体抑制剂，如索拉非尼和舒尼替尼，对肾癌和肝癌也有效。
靶向治疗
大多数靶向治疗针对酪氨酸激酶介导的细胞信号通路。 最好的例子是酪氨酸激酶抑制剂，包括伊马替尼、达沙替尼和尼罗替尼，它们对慢性粒细胞白血病极为有效。 许多上皮癌具有激活信号通路的突变，而无需受体-配体相互作用，从而导致癌细胞的持续增殖。 这些突变基因包括生长因子受体和向细胞核传递信息的下游蛋白质。 这种靶向治疗的例子包括厄洛替尼、吉非替尼和奥希替尼，它们抑制表皮生长因子受体 (EGFR) 信号通路。 这些药物对肺癌特别有用。 聚-腺苷 二磷酸 (ADP) 核糖聚合酶 (PARP) 抑制剂用于治疗卵巢癌和遗传性乳腺癌，包括 olaparib、rucaparib、niraparib 和 talaparib。其他例子包括用于治疗骨髓增殖性非特异性JAK1/2抑制剂肿瘤的鲁索替尼和费拉替尼和塞利尼索，后者抑制蛋白质从细胞核向细胞质的转运，减少细胞增殖，对多发性骨髓瘤有效。
靶向癌症治疗的一个新方向是使用抑制与癌症类型无关的突变基因产物的药物。例如 vemurafenib、dabrafenib 和 encorafenib 等药物，它们抑制由 BRAF基因突变产生的蛋白质。这种突变在黑色素瘤中很常见，但也发生在一些白血病中。另一个例子是药物抑制MEK 突变产生的异常蛋白质，包括曲美替尼、考比替尼和比美替尼。
基因治疗
迄今为止，除了嵌合抗原受体（CAR）-T细胞的发展外，癌症的基因治疗尚未成功。
基因编辑
希望 CRISPR（成簇规律间隔短回文重复序列）/Cas9（CRISPR 相关蛋白 9）基因编辑可单独用于某些癌症或与其他抗癌疗法联合使用。 合成生物学的一个例子是改变正常细胞上的抗原表达，使其不会被 CAR-T 细胞或双特异性单克隆抗体杀死。
靶向基因治疗
靶向基因治疗是指针对特定基因或基因产物而非解剖部位（如乳房）甚至细胞类型的治疗，该基因或基因产物被认为对癌症的病因或进展很重要。例如，BRAF突变的患者可能会接受BRAF抑制剂，无论他们是患有黑色素瘤还是白血病。治疗目标通常是通过对患者的癌症进行基因分析来确定。 靶向疗法的一个例子是使用酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼，达沙替尼，尼罗替尼）治疗慢性粒细胞白血病，一种由BCRABL1突变引起的癌症。但是，大多数癌症是由10s甚至100s突变引起的，这使得该方法变得相当复杂。
最近，针对FLT3基因突变（米哚妥林）和异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变（恩西地平）和IDH1（伊沃西尼）的药物已可用于治疗某些形式的急性髓细胞性白血病和全身性肥大细胞增多症（米哚妥林）。靶向VEGF和EGFR受体的其他药物主要是小分子激酶抑制剂（例如索拉非尼、厄洛替尼、吉非替尼、舒尼替尼、雷戈非尼）。
在某些血液学疾病中，例如真性红细胞增多症和骨髓增生性肿瘤相关的骨髓纤维化，使用JAK2抑制剂（鲁索替尼，美拉替尼，帕克替尼）。
针对聚腺苷二磷酸（ADP）核糖聚合酶（PARP）的药物可用于BRCA突变的卵巢癌、输卵管癌和腹膜癌。这些药物包括奥拉帕尼，卢卡帕尼和尼拉帕尼。 不良反应包括骨髓毒性（如感染，出血），疲劳，腹泻，头痛，头晕和肝肾异常。
溶瘤病毒
一些被称为溶瘤病毒的病毒似乎选择性或相对选择性地杀死癌细胞，刺激免疫系统以靶向癌细胞，或两者兼而有之。唯一可用的溶瘤病毒是 talimogene laherparepvec，它被注射到黑色素瘤患者的癌症中。这种病毒是一种改良的疱疹病毒，经过工程改造，可以产生一种蛋白质来刺激免疫介导的抗癌反应，并表达一种具有类似作用的蛋白质。由于该病毒是经过基因改造的，因此它可能被视为基因治疗的一种间接形式。
辅助和新辅助治疗
在一些手术和/或放射治疗后复发可能性很高的癌症中，即使没有残留癌症的证据，也会给予化疗药物、激素和/或靶向治疗药物以降低复发风险。 这种策略对许多癌症有效，被称为辅助治疗。 放射治疗也可以在手术或化疗后进行，称为辅助放射治疗。
有时，化疗、激素和/或靶向治疗药物在根治性手术或放射治疗之前进行，在这种情况下称为新辅助治疗。 新辅助治疗有几个目标。 一种是减小癌症的大小，允许较小范围的手术和/或较小的放射治疗领域。另一个目标可以是测量对新辅助治疗的反应和/或评估手术切除的癌症，从而更准确地预测辅助治疗的潜在价值。新辅助治疗越来越多地用于乳腺癌、卵巢癌、结直肠癌、肺癌、胃癌和其他癌症。有时，无法通过手术切除的癌症在新辅助治疗后是可以手术的。
更多信息
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National Cancer Institute's up-to-date list of drugs used to treat cancer
