美国法律将药物定义为任何用以诊断、治愈、缓解、治疗或预防疾病，或影响机体结构、功能的物质（食品和器械除外）。（口服避孕药是影响身体功能而非疾病的药物例子） 在法律意义上，药物的完整定义很重要，但在日常应用中则显得太过复杂。简单可行的药物的定义是任何影响机体及其生命过程的物质。
对于某些人来说，药物这个词特指那种可以产生欣快感的物质——毒品。有史以来，在无医疗需求的情况下过量和长期使用影响意识的药物总是与正当使用药物共存。一部分此类药物有合理合法的医学目的，其他的则没有（请参见物质相关性障碍概述）。
处方药和非处方药
法律将药物分为处方药和非处方药两类。
处方药 — 在医生监督下可安全使用的药物，须凭由政府批准的执业专科医生（如内科医生、牙科医生、足科医生、从业护士、医生助理或兽医）开具的处方才能获得。
非处方药 — 认定在无医学监督情况下也可安全使用的那些药物（如阿司匹林），经柜台销售。在美国，食品药品管理局（FDA）为决定药物为处方药或非处方药的政府机构。
膳食补充剂 （例如草药和营养药）可用来补充饮食中的不足。这些产品可以含有维生素、氨基酸、矿物质和药草或其他的植物源性生物质（植物药)。因为膳食补充剂未被分类为药物，所以它们上市前不需要美国 FDA 批准，故它们不须满足和药物一样的安全性和疗效标准。因为这些产品不需要满足 FDA 的安全性和疗效标准，所以生产商不得声称该产品可治疗特定医学状况。如果不正确使用或大量使用它们，膳食补充剂可能会引起健康问题。
药品名称
些许药品名称知识可能有助于理解药品标签。每种药品都至少有三个名称——化学名、通用名（非专利名或正式名）、商品名（专用名或商标名）（请参见侧边栏名称里有什么？）。
化学名表述药物的原子或分子结构。药物的化学名通常很复杂，且使用不便。故官方机构向药品赋予通用名。
某一类药物的通用名通常有相同的结尾。例如，治疗诸如高血压等疾病的所有β受体阻滞药的名称均以“lol（洛尔）”结尾，如美托洛尔、普萘洛尔。
商品名由生产或分销药品的制药公司选择。获得专利的药物通常以商品名出售（品牌药）。在制药公司专利失效后生产的品牌药的仿制形式产品可以按通用名（例如布洛芬）或按制造商自有商品名（例如 Addaparin）出售。
药品类别
理解药物属于哪个类别也有用。通常药物按治疗作用分类，即按药物被用来治疗何种疾病分类。例如，用于治疗高血压的药物称为抗高血压药，用于治疗呕吐的药物称为止吐药。每一个治疗类别下，药物又被细分成亚类。一些亚类是基于药物在体内的作用机制。例如，利尿药、钙通道阻滞剂、β受体阻滞药和血管紧张素转换酶（ACE）抑制药等都是抗高血压药类别中作用机制不同的各亚类药物。
了解更多信息
以下是一些可能有帮助的英文资料。请注意，本手册对该资料中的内容不承担责任。
临床研究参与信息和研究中心 (CISCRP): 一个非营利组织，旨在教育和告知患者、医学研究人员、媒体和政策制定者他们在临床研究中所扮演的角色
ClinicalTrials.gov: 在世界各地进行的私人和公共资助的临床研究数据库
