药物设计与研发

确认或设计出可能对疾病有治疗作用的药物后，药物就进入了实验动物研究阶段（即早期研发阶段）。早期研发收集关于药物怎样发挥作用、药物的有效性如何、及它产生什么毒性作用的信息，包括对生育能力和后代健康的可能影响。很多药物会在这个阶段因毒性过大或疗效不显著而被停止研究。

如果早期研发后某药物似乎有应用前景，则描临床研究的项目书必须得到适宜的机构审核委员会 (IRB) 批准并且将研究用新药 (IND) 申请提交至美国食品药品管理局 (FDA)。如果 FDA 批准该申请，则允许药物在人体中试验（即临床研究的阶段)。

仅在受试者充分知情同意情况下开展，分为以下几个阶段。FDA 批准需要三个阶段的临床研究：

• Ⅰ 期评估药物在人体内的安全性和毒性。少数健康、年轻受试者使用不同剂量药物，以确定首次出现中毒的剂量。

• Ⅱ 期评估药物对目标疾病的疗效和合适剂量。向多达约 100 名患有目标疾病的人使用不同剂量的药物，以观察是否有任何获益。因为在早期研发中，药物在动物中有效，并不意味着它在人体内有效。

• Ⅲ 期在更大规模的患有目标疾病的人群（经常数百至数千人）中检验药物。选定的这些人尽可能类似于在现实中可能使用该药物的人。进一步研究药物的有效性，并且记录任何新的副作用。Ⅲ 期通常将新药与已有药物、安慰剂或安慰剂加已有药物进行对比研究。

另外，除了确定药物的有效性之外，人体研究更关注不良反应的类型、发生率和危险因素（例如年龄、性别、合并疾病、合并用药）。

如果研究表明药物足够有效安全，企业可向FDA提交新药申请 (NDA)（包括动物试验和人体试验的数据、预期药物生产流程、处方信息和产品说明书)，FDA将对所有信息进行评估，并决定该药物的安全性与有效性是否达到上市要求。一旦 FDA 批准，药物便可上市。整个过程大概要十年时间。平均说来，在实验室研究的 4000 种药物中只有大约 5 种能进行人体试验，而这 5 种只有 1 种会获批上市。

每个国家有其自己的审批流程，可能与美国的流程有所不同。药品在一个国家获批使用，并不意味着在另一个国家可以使用。

新药批准上市后，有时会进行 IV 期研究；生产厂家必须监测药物使用情况，并及时向 FDA 报告任何新的不良反应。同时鼓励医生和药师参与药物不良反应监测，这十分必要。因为药物上市前，即使是最全面的试验也仅能发现较常见的不良反应（每 1000 人中发生 1 例)。每 10000 人（或更多）中发生 1 例的重要不良反应只能在药物用于大量人群后，即上市后才可能被发现。

如有新证据表明药物可能引起严重不良反应，FDA 会将该药物撤市。例如，减肥药芬氟拉明因其可致严重心脏病而撤市。