大多数药物经吞咽、注射、吸入或经皮肤、舌下黏膜或颊内黏膜吸收后，进入血流并在全身循环。（另请参见药物动力学的定义。） 将一些药物向希望它们出现的区域直接给予。例如，将滴眼剂直接滴入眼中。药物在预期会产生药效的细胞或组织（靶点）发生相互作用。这种相互作用称作选择性。
选择性是相对于其他部位，药物作用于给定部位的程度。
一些药物选择性相对较差，会对许多组织或器官产生影响。例如阿托品，临床常用于解除消化道平滑肌痉挛，同样会松弛眼部和呼吸道平滑肌。
相对选择性较强的药物，例如，阿司匹林和布洛芬等非甾体抗炎药 (NSAID)（请参见非阿片类止痛药），针对炎症存在的任何区域。
有些药物具有高度选择性，仅作用于单一系统或器官。例如治疗心力衰竭的药物地高辛，主要作用于心脏，提高心脏泵血功能。安眠药靶向脑的某些神经细胞。
药物在何处发挥其作用与它们如何与特定细胞或物质（如酶）相互作用有关。
细胞上的受体
绝大多数细胞在其表面有很多不同类型的受体。受体是有特异 3 维结构的分子，可与某些物质特异性结合，就如同一把钥匙只能开一把锁。
受体能够使细胞外部的天然（源于体内）物质影响细胞活动。这类物质的例子包括神经递质（神经系统中细胞间传递消息的化学物质）和激素（由一个器官释放入血流以影响另一个器官的化学物质)。这些影响可刺激或抑制细胞内生理过程。药物就是模仿这些内源性物质作用于受体的方式，发挥药效的。例如，吗啡或其他镇痛药物与内啡肽（由人体产生的一种内源性物质，发挥控制疼痛的作用）是影响同样的大脑受体，因而发挥同样控制疼痛的作用。
一些药物仅与一个类型的受体结合。另一些药物，如同万能钥匙那样，可以结合至遍及身体各处的几个类型的受体。所谓药物的选择性就是指药物与受体结合的选择性。
特异性结合
细胞表面上的受体有着 3 维结构，可与特定物质（如药物、激素、神经递质）相结合，这些物质须具备与受体完全适合的 3 维结构，就像钥匙和锁的关系。 |
激动剂和拮抗剂
靶向受体的药物划分为激动剂或拮抗剂。激动剂可激活或刺激受体，使细胞生理功能增强或减弱。拮抗剂阻断内源性激动剂（通常为神经递质）与受体结合的过程，从而阻断或减弱细胞对内源性激动剂的反应。
激动剂与拮抗剂可同时应用治疗哮喘。例如沙丁胺醇可与异丙托溴铵合用。沙丁胺醇是呼吸系统中细胞表面肾上腺素能神经受体激动剂，通过松弛支气管平滑肌舒张气道（支气管扩张）。异丙托溴铵（拮抗剂）结合至其他（胆碱能）受体，阻断乙酰胆碱（一种引起平滑肌细胞收缩和随后气道缩窄（支气管收缩)的神经递质）结合。两种药物通过不同机制都起到舒张气道（帮助患者轻松呼吸）的作用。
β受体阻滞剂，如普萘洛尔，是一类广泛使用的拮抗剂。β-受体阻滞剂主要用于治疗高血压、心绞痛（心肌供血不足引起的胸痛）、某些心律失常，并预防偏头痛。它们阻断或减少应激期间释放的激动剂神经递质肾上腺素 (adrenaline) 和去甲肾上腺素 (noradrenaline) 对心脏的刺激。当体内局部β受体激动剂浓度过高时，拮抗剂如β受体阻滞剂最有效。这与交通管理类似，路障在下午5点拦住的车辆要多于凌晨3点，同样剂量的β受体阻滞剂对正常心脏功能影响较小，而对于紧张时激素大量释放时的影响较大，因而能更好保护心脏不会受过度刺激。
体内靶点：细胞受体
体内某些内源性物质，如神经递质和激素，选择作用于细胞表面的特定受体。当这些物质与细胞的相应受体结合后，可激活受体，继而在该细胞中产生或抑制某一特定反应。药物也可靶向受体并与之结合。 一些药物是激动剂，激活受体的方式与内源性物质相同。另一些药物是拮抗剂，可阻断内源性物质对受体的作用。每一类受体都有许多不同亚型，药物可作用于受体的一种或多种亚型。 | |||
受体类型 | 内源性激动剂 | 产生的作用 | 靶向受体的药物 |
肾上腺素能 | |||
α1 | 肾上腺素和去甲肾上腺素 | “应急”反应：收缩皮肤、消化道、泌尿道内血管 分解肝糖原（释放能量） 减少胃肠蠕动 收缩泌尿生殖器官平滑肌 | 激动剂：甲氧明、去氧肾上腺素 拮抗剂：多沙唑嗪、哌唑嗪、坦索罗辛、特拉唑嗪 |
α2 | 肾上腺素和去甲肾上腺素 | 减少胰岛素分泌、抑制血小板聚集、减弱皮肤和小肠血管收缩、减少神经释放去甲肾上腺素 | 激动剂：可乐定 拮抗剂：育亨宾 |
β1 | 肾上腺素和去甲肾上腺素 | 加快心率、增加心肌收缩力、增加肾素（控制血压的激素）分泌 | 激动剂：多巴酚丁胺、异丙肾上腺素 拮抗剂：β受体阻滞剂（用于治疗高血压和心脏病），如阿替洛尔、美托洛尔 |
β2 | 肾上腺素和去甲肾上腺素 | 松弛血管、气道、消化道和泌尿道平滑肌 分解肌糖原（释放葡萄糖供能） | 激动剂：沙丁胺醇、异他林、特布他林 拮抗剂：普萘洛尔 |
胆碱能神经受体 | |||
毒蕈碱型 | 乙酰胆碱 | 减慢心率、减弱心肌收缩力 收缩气道 舒张全身血管 增加胃、小肠、膀胱动力，增加唾液腺、泪腺和汗腺分泌 | 激动剂：乌拉胆碱、卡巴胆碱 拮抗剂：阿托品、异丙托溴铵、东莨菪碱 |
烟碱类 | 乙酰胆碱 | 收缩骨骼肌 | 激动剂：不常用 拮抗剂：阿曲库铵、泮库溴铵、筒箭毒碱 |
组胺能 | |||
H1 | 组胺 | 过敏反应产物 收缩气管、消化道平滑肌 舒张小血管 嗜睡（镇静作用） | 激动剂：不常用 拮抗剂：西替利嗪、氯苯那敏、氯马斯汀、苯海拉明、非索非那定、氯雷他定 |
H2 | 组胺 | 刺激胃酸分泌 | 激动剂：不常用 拮抗剂：西咪替丁、法莫替丁、尼扎替丁 |
血清素能 | |||
血清素 | 脑内部血管收缩 促进消化道动力 收缩血管 对睡眠、记忆、感觉、体温调节、情绪、食欲、激素分泌的影响 | 部分激动剂：Buspirone 激动剂*：舒马普坦和佐米曲普坦 拮抗剂：美西麦角、昂丹司琼 | |
多巴胺能 | |||
多巴胺 | 参与运动、情绪、思维、学习、寻求奖励方面的机制 增加肾血流，促进尿液排出 | 激动剂：普拉克索、罗匹尼罗 拮抗剂：奥氯平、利培酮 | |
* 称作选择性血清素再摄取抑制剂 (SSRI) 的抗抑郁药物通过增强血清素的效果发挥作用，但不是激动剂（它们不作用于血清素受体）。 | |||
酶
一些药物作用于酶而不是与细胞上的受体结合，酶是一类调节化学反应速率的物质。靶向酶的药物分为抑制剂与激活剂（诱导剂）。例如，降胆固醇药洛伐他汀抑制一种称作HMG-CoA还原酶的酶，该酶在身体产生胆固醇时起关键作用。抗生素利福平的副作用是激活涉及代谢口服避孕药的酶。如果女性同时服用避孕药和利福平，则避孕药很快被代谢（分解为无活性产物）消除，导致避孕药无效。
化学相互作用
一些药物在不改变细胞功能及不与受体结合的情况下产生效果。例如，大部分抗酸药通过简单化学反应减少胃酸。抗酸药是与酸发生化学相互作用以中和胃酸的碱。
