基因治疗

一个方法是利用病毒，因为某些病毒能将他们的基因插入人类 DNA。正常 DNA 被整合进病毒中，然后病毒感染异常细胞，从而将 DNA 传入那些细胞的细胞核。

使用病毒插入的一个顾虑是对病毒的潜在反应类似感染。另一顾虑是新的正常 DNA 经过一段时间后可能不能进入新的细胞，导致再次出现遗传疾病。而且，病毒会导致身体产生抗体，引起类似移植排斥的反应。

另一种插入基因的方法是使用脂质体，脂质体是具有脂质层的微囊。脂质体可以配置成含有可被患者细胞吸收的 DNA，从而将 DNA 输送到细胞核。有时因为脂质体不能被患者细胞吸收、新的基因没有像预期那样发挥作用或新基因丢失，而导致这种方法失败。

一种不同基因治疗方法使用反义技术。在反义技术中，不会插入正常基因。相反，只是关闭异常基因。使用反义技术，经修饰的 RNA 分子可与 DNA 的特定部位结合，使受累基因不发挥功能。反义技术目前正用于治疗脊髓性肌萎缩症和杜氏肌营养不良症。该技术也正在尝试治疗癌症和某些神经系统疾病，但它仍然处于实验阶段。这一技术似乎比基因插入治疗更有效、更安全。

另一种基因治疗方法是通过使用化学物质改变细胞内控制基因表达的化学反应来增加或减弱某些基因的功能。例如，改变甲基化作用的化学反应能改变基因的功能，导致某种蛋白的数量增加或减少，或产生不同种类的其他蛋白。这一方法正用于试验治疗某些癌症。

在移植手术领域中，基因治疗也正处于实验性研究阶段。通过改变移植器官的基因，使其和受体的基因更匹配，器官接受者就会减少出现排斥几率。从而，器官接受者就不再需要使用带有严重不良作用的免疫抑制药物。但目前，这种治疗方法通常不能成功。

CRISPR-CAS9 表示成簇的规律间隔的短回文重复序列 (clustered regularly interspaced short palindromic repeats)-CRISPR 相关蛋白 9。CRISPR-CAS9 是一种基因编辑工具，可在 DNA 链中进行精确切割，然后正常 DNA 修复过程接管该过程，将新插入的基因掺入 DNA。该技术仍处于实验阶段，但已在多个人类胚胎上完成，试图修复遗传缺陷。