药物有效性和安全性

新药研发的主要目的是证明药物的安全性和有效性。因为所有药物在起效同时也会对身体造成伤害，安全性是相对的。常用的有效剂量与引起严重的、甚至是威胁生命的不良反应的剂量之间的差异，称为安全系数。安全系数大是理想选择，但是当治疗危险疾病或没有其他选项时，往往必须接受较小的安全系数。如果常用的有效剂量是该药的中毒剂量，除非患者病情危重且没有更安全的选择，否则医生将不会选用此种药物。

最有用的药物首先应有效，其次在最大限度上应是安全的。青霉素就是这样的药物。青霉素基本是无害的，除部分患者对其过敏外，即使大剂量使用也无害。另一方面，曾常用作安眠药的巴比妥类药物，可能干扰呼吸、以危险方式降低血压，并且如果过量服用甚至导致死亡。而新一代安眠药，如替马西泮和唑吡坦，相比于巴比妥类药物，安全系数更大。

很难设计出同时有较大的安全系数、有效且不良反应少的药物。因此，有时也必须药使用一些安全系数小的药物。例如抗凝血药华法林可导致出血，但当必须使用华法林时就必须接受其风险。服用华法林的患者需频繁体检，以观察药物引起的血液凝结是过度、不足还是适当。

氯氮平是另一个例子。在其他药物无效时，氯氮平可改善精神分裂症。但是氯氮平具有严重副作用：它可以减少白细胞的生成，白细胞是防止感染所必需的。因为这种风险，所以只要服用氯氮平，则服药人就必须频繁验血。

为确保治疗方案尽可能安全有效，患者应告知医生其疾病史、正在使用的药物（包括非处方药）和膳食补充剂（包括草药）以及所有其他相关健康信息。另外，医生、护士或药师应向患者解释治疗目标、药物不良反应类型和其他可能出现的问题，使患者最大程度参与到治疗方案中。