儿童恶性肿瘤概述

在美国，儿童和青少年癌症的总体发病率随着时间的推移而增加。从 1975 年到 2022 年，死亡率每年增加约 0.8/100,000。然而，从 1970 年到 2020 年，儿童死亡率下降了 70%（从每10万人 6.3 人下降到 1.9 人），青少年死亡率下降了 64%（从每10万人 7.2 人下降到 2.6 人）（1）。2024 年，预计在出生至 14 岁的儿童中诊断出约 10,000 例癌症，在 15 至 19 岁的青少年中诊断出约 5,300 例癌症（1）。

癌症是儿童死亡的一个主要原因。在美国，癌症是1至14岁儿童的第二大死因（仅次于事故），是15至19岁青少年的第四大死因 (1)。

许多发生在儿童或青少年身上的最常见的癌症也发生在成年人身上。包括(1)

• 白血病，最常见的小儿癌症（约占儿童癌症病例的28%）。

• 脑和其他中枢神经系统肿瘤 （25% 的案例）

• 淋巴瘤 （12% 的案例）

• 骨肉瘤 和 尤文肉瘤 （4% 的案例）

儿童特有的癌症 （出生至 14 岁包括

• 神经母细胞瘤

• Wilms瘤

• 横纹肌肉瘤

• 视网膜母细胞瘤

大约 85% 的患癌症儿童和青少年可存活至少 5 年（2）。2020 年在美国，估计有 496,000 名儿童癌症的成年幸存者（即在 20 岁之前首次诊断) (3）。癌症治疗后的儿童比成人有更长期的化疗、手术、放疗后遗症，包括

• 发育迟缓

• 青春期延迟或缺失

• 不育

• 心脏损伤

• 心理影响

• 发育和/或神经系统缺陷

• 出现第二种肿瘤（占存活者3～12%，随着他们最初的癌症和治疗类型而变化）

对肿瘤患儿长期的筛查和治疗一致的指导建议可从儿童肿瘤协会获得。

由于严重的治疗后果和治疗的复杂性，肿瘤患儿最好在有治疗儿童肿瘤经验的中心诊治。

儿童癌症的治疗取决于癌症类型和分期、等级和/或风险分类。常见的治疗方法包括 化学疗法, 手术, 放射治疗, 和 干细胞移植。

免疫疗法 是一种新型治疗方法，可帮助患者自身的免疫系统攻击癌症，并可能有助于某些儿童期癌症的治疗。不同类型的免疫疗法包括单克隆抗体，溶瘤病毒疗法, 癌症疫苗, 嵌合抗原受体T细胞疗法 （CAR T治疗）和双特异性T细胞接合剂。CD19 CAR T细胞疗法被用于小儿B细胞前期急性淋巴细胞白血病。

此外，靶向治疗是一种治疗方法，被开发用于控制癌细胞增殖和转移的蛋白质。这些疗法通常针对特定的基因突变，是精准医疗的基础。几种不同的靶向治疗被用于具有特定突变的儿科癌症。靶向治疗的一些例子包括用于治疗慢性粒细胞白血病的伊马替尼、用于治疗实体肿瘤的拉罗替尼 NTRK 基因融合和达拉非尼/曲美替尼用于治疗伴有 BRAFV600E 突变的低级别胶质瘤。

新诊断出患有癌症的儿童应该由癌症遗传学小组对癌症易感综合征进行评估。癌症易感综合征是一种种系遗传突变，与普通人群的风险相比，它增加了早发癌症的可能性。

被诊断患有癌症的心理社会影响以及治疗的强度可能会对儿童和家庭产生巨大影响。保持孩子的正常感是很困难的，尤其是考虑到需要频繁住院、门诊就诊和可能痛苦的手术。当家长还要继续工作，照顾其他孩子，仍旧满足肿瘤患儿的很多需要时，父母亲的压力十分巨大。当患儿在距离家较远的专科医院治疗时，对家庭来讲，情况就更加糟糕。