微小病变肾病会引起突然发生的水肿和大量蛋白尿，儿童中多见。肾功能一般正常。主要根据临床发现或依据肾活检诊断。治疗为皮质类固醇激素，或在对皮质类固醇激素无反应的患者中，可使用环磷酰胺或环孢素。预后良好。
(参见肾病综合征概要。）
微小病变是4～8岁儿童中（80～90％的儿童NS）NS最常见的病因，但同样在成人中（10～20％的成人NS）也有发生。尽管少数病例可继发于药物使用（特别是非甾体抗炎药[NSAIDs]）和血液学恶性肿瘤（特别是霍奇金淋巴瘤），病因通常大多是未知的。
微小病变病的症状和体征
微小病变导致的肾病综合征不伴有高血压或氮质血症；约20％的患者中会有镜下血尿，主要在成人。继发性病例以及在>60岁的患者中会出现氮质血症。微小病变患者尿中白蛋白丢失比大分子蛋白更多，可能是因为该病导致的是肾小球毛细血管壁电荷屏障，累及白蛋白的选择性。
微小病变病的诊断
对于特发性肾病综合征成人患者，进行肾活检
对于儿童，可根据以下典型特征怀疑诊断（并开始治疗）：
突然发生的无法解释的肾病性蛋白尿，主要是白蛋白
正常肾脏功能
非肾炎性尿沉渣
Image provided by Agnes Fogo, MD, and the American Journal of Kidney Diseases' Atlas of Renal Pathology (see www.ajkd.org).
对于非典型表现的成人和儿童需进行活检。电镜下显示上皮足细胞水肿并伴有弥散性肿胀，足突（消失）（见图 免疫性肾小球疾病的电镜表现)。免疫荧光染色未见补体和免疫球蛋白沉积。尽管在没有蛋白尿的情况下可未观察到足突消失，而正常足突也可发生重度蛋白尿。
免疫性肾小球疾病的电镜表现
微小病变病的治疗
皮质激素
有时环磷酰胺、钙调神经磷酸酶抑制剂（如环孢菌素或他克莫司）、霉酚酸酯或利妥昔单抗
皮质激素
40%的患者可自发缓解，但大多数的患者仍需给予皮质类固醇激素治疗。约80%～90%的患者对初始高剂量皮质类固醇激素治疗有反应（儿童强的松60mg/m2口服，1次/天，维持4～6周，成人强的松1～1.5mg/kg口服，1次/天，维持6～8周），但对治疗有反应者中40%～73%会复发。治疗有反应者（即蛋白尿消失或水肿出现利尿）需继续以强的松治疗2周后改为维持性治疗剂量以减小毒性（儿童2～3mg/kg，隔天服用，维持4～6周，成人维持8～12周，随后4个月内逐渐撤停）。较长时间的初始治疗及强的松缓慢撤药可减少复发率。皮质类固醇激素无效者可能因为存在局灶性硬化，由于取样误差在活检时未发现。
治疗通常持续1至2年。然而一多半会复发，需要相同或不同的治疗方法。
其他免疫抑制疗法
在皮质类固醇无反应者中（< 5%的儿童和 > 10% 的成人）、频繁复发者和皮质类固醇依赖患者，通过添加另一种免疫抑制剂可以实现长期缓解（1, 2）。这些药物包括环磷酰胺、钙调神经磷酸酶抑制剂（环孢菌素或他克莫司）、霉酚酸酯，可能还有利妥昔单抗。药物的选择受临床医生和患者偏好、药物可用性和成本、耐受性和潜在毒性的影响。
治疗参考文献
1.Larkins NG, Liu ID, Willis NS, et al: Non-corticosteroid immunosuppressive medications for steroid-sensitive nephrotic syndrome in children.Cochrane Database Syst Rev 4(4):CD002290, 2020.doi: 10.1002/14651858.CD002290.pub
2.Azukaitis K, Palmer SC, Strippoli GF, et al: Interventions for minimal change disease in adults with nephrotic syndrome.Cochrane Database Syst Rev 3(3):CD001537, 2022. doi: 10.1002/14651858.CD001537.pub5
微小病变病的预后
接受治疗的微小变化疾病患者预后良好，> 80%的患者病情缓解。肾功能衰竭的进展发生在<5%的患者中，在最初对皮质类固醇没有反应的患者中更常见(1)。
预后参考
1.Tarshish P, Tobin JN, Bernstein J, et al: Prognostic significance of the early course of minimal change nephrotic syndrome: report of the International Study of Kidney Disease in Children.J Am Soc Nephrol 8(5):769-776, 1997 doi: 10.1681/ASN.V85769
关键点
微小病变占小儿肾病综合症大多数，通常是自发性的。
有突然起病的肾病范围内的蛋白尿，肾功能正常和非肾炎尿沉渣的儿童应怀疑微小病变。
在成人和儿童不典型病例肾穿刺活检明确诊断。
最初用皮质类固醇治疗。
预后良好，大多数患者经过初步治疗后病情缓解。
