不管药物的作用是如何发生的――通过受体结合还是化学的相互作用，药物在作用位点的浓度控制了其作用。然而，反应与浓度的关系可能是复杂的，且通常呈非线性。不管用药途径如何，药物剂量与细胞水平的药物浓度之间的关系更为复杂 (参见药物（代谢）动力学)。
剂量－反应数据一般可以图表示，以X轴作为剂量或剂量函数（如log10剂量），在Y轴上表示测得的作用（反应）。由于药物作用是剂量和时间的函数，这样作图描述的剂量－作用关系与时间无关。 测得的作用常以在峰效应时或在稳态条件（如，在持续静脉输液中）下的最大值记录。药物作用可以用分子的、细胞的、组织的、器官的、器官系统的以及生物体的水平量化。
假设的剂量-反应曲线有多种特征 (见图假设剂量反应曲线)：
效力（沿剂量轴的曲线位置）
最大功效或天花板效应（最大可达到的反应）
斜率（每单位剂量的反应变化）
假设的剂量-反应曲线
生物学差异（同样的人群给予同样的药物剂量，受试者反应的尺度有差异）也可发生。在同一条件下绘制研究药物的剂量-反应曲线，有助于比较药物的药理学特征(见图药物X、Y和Z的剂量-反应曲线比较)。这一信息有助于判断要获取所需的作用的必要的剂量。
药物 X、Y 和 Z 的剂量反应曲线比较
药物X每剂量当量有较强的生物学活性，因此比药物Y或Z更强势。药物X与Z，根据它们所能达到的最大的反应（天花板作用），说明功效相等。药物Y比药物Z更强势，但其最大功效较低。 |
剂量－反应涉及药动学和药效学的原理，决定了所需的剂量、频次和药物在人群中使用的治疗指数。治疗指数（最小中毒浓度与中间有效浓度之比）有助于确定药物的功效与安全性。提高治疗指数小的药物的剂量，就增加了药物中毒和/或无效的概率。 但是，这些特点在人群中不一致且受到患者相关因素的影响（如，妊娠, 年龄, 和器官功能 (如, 估算的GFR)。
