大规模地筛选成百上千个分子的生物活性可以发现有前途的化合物，而在其他情况下，掌握了各种疾病的特殊的分子病理生理学的知识后，可通过计算机建模或对已有的药品的修饰，得到合理的药物设计。
在研发早期，在动物身上研究有可能有用的化合物，以评价想要的作用及毒性。看来有效又安全的化合物可作为人体研究的候选者。描述临床研究的方案必须得到合适的机构审查委员会（institutional review board，IRB）和美国食品及药物管理局 (FDA)的批准并得到其签发的新药研究豁免许可证。该化合物从此时起开始其专利期，专利持有者通常拥有其后20年的专有权，但在获FDA批准前该药还不能销售。
1期评价对人的安全性和毒性。给少量（通常为20至80）健康的年轻志愿者服用不同量的化合物，以确定首次出现毒性的剂量。
2期测定化合物是否对目标疾病有活性作用。这种化合物用于治疗或预防目标疾病。另一目的是测定理想的剂量－反应范围。
3期在大量（通常数百至数千）的更异质的人群中评价药物的作用，尝试重复药物拟建立的临床应用。在这一期也将药物与已有的治疗、安慰剂分别或是一起作比较。研究可能涉及许多从业医师和多个研究分中心。目的是要证实功效并发现其在1期和2期没有观察到的好的和坏的作用。
当收集到了足够的判断的数据，要求药物获得批准时，就向FDA递交新药申请。从研发早期到药物获准的过程有时可能需要10年以上。
4期 （上市后监测，药物警戒）发生在药物被批准和销售之后，可包括正规的探索性的研究和持续的不良反应报告。4期比1至3期通常纳入更大的人群，研究时间也更长，这样有助于发现不常见的或缓慢发展的不良作用，它们在较短的、小型的研究中不大可能被认识。同样，药物在现实世界中的使用不会局限于符合临床试验应用的严格的标准的患者；药物有可能应用于不良反应风险更大的患者。 常常研究的对象是特殊的亚人群（如孕妇、儿童、老年人）。有些在3期试验后被FDA批准的药物，在4期中有了新的认识以及出现了严重的不良反应之后，被撤市。
