显然，药物（或任何医学治疗）只有在使患者获益时才能应用。考虑获益应同时考虑药物产生所需的结果（功效）的能力和不良的作用（安全性）的类型和可能性。费用通常也要与获益(参见临床决策中的经济分析)平衡。
功效和有效性
功效 是产生作用（例如，降低血压）的能力。
功效只能在理想的条件下准确地评估（即，通过适当的标准选择患者，严格地遵守给药方案）。因此，功效是在专家监督下在一群很有可能对药物有反应的患者中测定的，比如有对照的临床试验。
有效性 与功效的不同之处在于它考虑到药物在现实世界中应用时发挥的作用
通常，在临床试验时有功效的药物在实际使用时并非很有效。例如，某药降血压的功效可能高，但有效性可能低，因为它引起了太多的 不良作用使患者停用。 如果临床医生无意中不当地处方了药物（例如，给认为是缺血性卒中的患者一种纤溶药物，但患者是CT扫描中未识别的脑出血），有效性同样也可能低于功效。因此，有效性倾向于低于功效。
应该应用以患者为导向的结局，而不是以替代或中间的结局，来判断功效和有效性。
患者为导向的结局
患者为导向的结局是指事关患者身心健康的结局。它们涉及下列一项或多项：
延长寿命
改进功能（例如，预防残疾）
缓解症状
替代结局
替代或中间的结局是与患者身心健康不直接相关的结局
它们往往是诸如生理参数（如，血压）或测试结果（如葡萄糖或胆固醇的浓度，CT扫描的肿瘤大小）等特征，被认为可 预测当前的患者为导向的结局。 例如，医生通常假设降低血压可预防难治性高血压的患者为导向的结局（如，心梗或卒中引起的死亡）。然而，可以想像一个药物可能因为具有致命的不良作用，可以降低血压而不降低死亡率。同样，如果替代结局仅仅是疾病的标志物（如，HbA1C），而不是疾病的原因（如，血压升高），干预可能是通过对基础疾病不影响的方法而降低标志物。因此，与患者为导向的结局相比，以替代结局作为对功效的测试指标不太令人满意。
另一方面，替代结局的应用性更强，比如在以患者为导向的结局需要很长时间才能显现（如难治性高血压导致的肾功能衰竭）或罕见时。 在这样的情况下，除非使用替代结局（如降低血压），否则临床试验需要很大的样本和进行很长的时间。 此外，主要的患者为导向的结局－－死亡和残疾，是两分制（即是/否），而替代结局往往是连续的数值变量（如血压，血糖）。不同于两分的结果，数值变化可表明一种作用的数量大小。因此，与使用患者为导向的结局相比，使用替代结局往往可以为分析提供更多的数据，使临床试验可以在大大减少患者参与的情况下进行。
然而，替代结局最好应证明与患者为导向的结局有对应关系。有许多研究似乎是出现了这样的对应关系，但实际上并不存在。例如，用 雌激素 和孕激素治疗某些绝经后的妇女产生了更有利的血脂指标，但并未能达到所假设的心肌梗死或心源性死亡的相应减少。类似地，在重症监护室，使血糖降至接近正常浓度的糖尿病患者与使血糖降至稍高水平的相比，前者的死亡率和发病率更高（可能引发了低血糖）。有些口服降糖药降低了血糖，包括HbA1C 的浓度，但并未降低心脏事件的风险。有些降压药降低了血压，但并未减少卒中的风险。
不良作用
类似地，以下是临床相关的不良作用以患者为导向的结局的例子：
死亡
能力丧失
不适（Discomfort）
不良作用的替代结局（如血清标志物浓度的改变）经常被应用，但如同替代的功效结局，最好应与患者为导向的不良作用对应。临床试验是精心设计来证明功效的，如果不良作用出现需要的时间比获益出现需要的时间更长，或者不良作用罕见，那么不良作用仍然可以难以发现。例如，环加氧酶2（COX-2）抑制剂能迅速缓解疼痛，因此它们的功效可以在一个相对短的研究中显现。然而，某些COX-2抑制剂引起的心肌梗死发生率的增加发生在较长时间间期之后，在较短的，较小的试验中并不显现。因此，并且由于临床试验可能排除了某些亚组和高风险的患者，药物在临床广泛使用多年(参见药物开发)。之前，不良作用可能不会充分获知。
许多药物的不良作用是剂量相关性的。
平衡药物的获益和不良作用
药物是否合适取决于其获益和损害的平衡。 在作出这样的判断时，临床医师通常考虑的因素有些主观，如个人经验、传言、同行的做法和专家意见。
需要治疗人数（number needed to treat，NNT） 在解释某药（或任何其他干预）可能的获益时，主观性较少。NNT是为了一个患者获益而需要治疗的患者的数目。例如，考虑一种药物可将某疾病的死亡率从10％降至5％，绝对风险降低了5％（1/20）。这就意味着在这100例患者中90例即使不治疗也会存活，即并不会从药物获益。并且，这100例患者中有5例即使是用药也将死亡，亦即没有获益。这100例患者中只有5例（1/20）因用药获益;即，为了1例获益，需要治疗20例，该NNT是20。NNT可以简单地计算为绝对风险降低的倒数;如果绝对风险降低为5％（0.05），NNT = 1/0.05 = 20。NNT也可以用于不良作用的计算，在这种情况下，它有时也被称为需要损害的人数（number needed to harm, NNH）。
重要的是，NNT依据的是绝对 风险的变动;它不能从相对 风险的变动进行计算。相对风险为两种风险水平之间的比例的差异。例如，将死亡率从10％降至5％的药物降低了5％的绝对死亡率，但降低了50％的相对死亡率（即，5％的死亡率表示比10%的死亡率减少了50％的死亡）。大多数情况下，获益在文献中是以相对危险降低报告的，因为与以绝对风险降低报告相比，可以使药物看起来更有效（在前面的例子中，死亡率降低50％听起来比降低5％要好得多）。与此相反，不良作用通常是以绝对风险增加来报告的，因为它们使药物看起来更安全。例如，如果某药使出血的发生率从0.1％增至1％，这一增加更可能被报告为0.9％，而不是1000％。
经验与误区
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当对NNT与NNH平衡时，重要的是要考量具体的获益和损害的尺度。 例如，某药的损害比获益要多得多，如果这些损害是不重要的（如可逆的，轻微的）而获益是重要的（如预防死亡或发病），那么该药仍可能值得处方。在所有的情况下，患者为导向的结局是最佳的应用。
遗传分析正在越来越多地用于检测对有些药物的获益和不良作用更为敏感的患者亚组。例如，分析为HER2基因标记的乳腺癌，可预测对某些化疗药物的反应。对HIV/AIDS的患者测试等位基因HLA-B*5701，可预测对阿巴卡韦是否过敏，减少了过敏反应的发生率，从而增加NNH。各种药物代谢酶的遗传变异有助于预测患者如何对药物的反应(参见遗传药理学)，并且还往往影响获益、损害的概率，或兼具两者。
治疗指数
药物研发的一个目标是要获得有效的剂量与引起不良作用的剂量之间有大的差异。大的差异指治疗指数宽，治疗比值大，或治疗窗大。 如果治疗指数窄（如，<2），临床通常不重要的因素（例如，食物－药物相互作用， 药物-药物相互作用 ，给药时的小错误）就可以具有有害的临床作用。例如，华法林治疗指数窄，并与许多药物和食品有相互作用。 抗凝不足增加了抗凝所治疗的疾病的并发症的风险（例如，增加了心房纤维性颤动卒中的风险），而抗凝过度增加出血的风险。
