临床决策中的经济学分析

作者:Brian F. Mandell, MD, PhD, Cleveland Clinic Lerner College of Medicine at Case Western Reserve University
已审核/已修订 5月 2021
看法 进行患者培训

在有限的社会和个人资源及健康保险限制的条件下,临床决策越来越需要考虑成本等费用开支。有限的资源不应浪费,正确的资源分配有赖于对不同医疗决策花费的费用以及预后的理解。

临床决策的成本

成本分析中包含的元素是由分析的角度决定的。视角不同,往往对于医疗成本的认识也不同。

  • 提供者(例如:健康从业人员、机构)一般仅仅考虑机构内的花费(例如:人员、物资、日常开支)。

  • 付费人(例如保险公司)仅仅考虑他们必须支付的理赔金额

  • 病人考虑的是自费部分的费用(例如保险费、免赔额、交通费、停车费)以及误工费(包括病人本身及其家人)

全社会的视角来看,所有的成本应该包括生产力损失以及治疗其他相关疾病的费用(医源性及自然发生的疾病),使得患者可以从治疗中恢复。举例来说,一位年轻人治好了淋巴瘤以后,过几年可能得白血病或冠心病。疾病筛查成本分析应当包括追踪随访假阳性病例产生的费用,对于一些发病率比较低的疾病筛查花费的成本可能比实际治疗这个疾病还要多。

边际成本

边际成本指的是治疗疾病过程中提供(或制止)一项额外的治疗措施产生的费用。这部分成本取决于临床医生的个人临床决策,并且是与整个成本分配所不同的。举例来说,一家医院胸片检查定价50美元。一个较好的临床诊疗路径可以辨别病人是否需要X线片,因此可能减少每天拍摄的胸片(假设是疾病预后不变),然而并不会为医院节约50美金,因为对医院来说人员以及日常开支并不会发生改变,只是降低了取消胸片胶片的费用。因此,一个医院拍摄胸片的边际成本基本上就是一张X线胶片的成本(如果采用数字捕获计数的成本更低)。需要注意的是边际成本会因为非常大的量的变化发生改变;大量增加或者减少胸片拍摄到一定的程度,会造成人员甚至胸片机器的改变,导致边际成本的变化。此外,边际成本对于付费人和患者来说是不同的;减少一次胸片的拍摄对于付费人来说就,在总得费用中减少了一次胸片的理赔金额,这与医院的边际成本是大大不同的。如果有的话,患者会节省他们的共同支付的费用。

预后

医疗的效果用预后来评估。预后包括

  • 病人导向

  • 过程导向

  • 疾病导向

病人导向的预后(patient-oriented outcomes)可以用3个D来概括:

  • 死亡(Death)

  • 残疾(Disability)

  • 不适(身体或情绪)

病人导向的预后被认为是最重要的。

改进医疗程序(如减少抗生素使用时间、缩短到达手术室时间)或改善疾病表现(如缩小肿瘤大小、提高血O2饱和度),如果不能降低死亡、致残率及不适感,那么对于病人来说就没有什么益处。举例来说,心肌梗死病人给予利多卡因治疗曾经作为诊疗常规,因为大家认为利多卡因可以降低室颤的发生(改善疾病预后)。但是通过很多年的研究发现利多卡因治疗并不能降低死亡率(对病人的预后没有改变),因此利多卡因不再用于心肌梗死的治疗。

质量调整生命年(QALY)

死亡率改变是最常用的评估效果的方法。更复杂的分析方法是联合评估死亡及致残率作为质量调整生命年(quality-adjusted life year, QALY);经过治疗后增加了额外的一年生命,并且各项功能100%正常则记为1QALY;经过治疗后增加了额外的一年生命,但是仅存75%的功能则记为0.75QALY。

QALY很难用于评价不适,不过一些专家认为可以通过时间折中的方法来评估:病人可接受的不适的年数vs较短的完全健康的时间。例如,如果一个人愿用9年完全健康的时间去换10年的慢性疼痛(但宁愿10年的疼痛而不是8年的生命),那么每一年的痛苦折合为9/10=0.9 QALY。这种QALY的评估有一定的问题,因为每个人对对疼痛的耐受和对预后的接受程度是不同的。

需要治疗数

需要治疗的人数(NNT,number needed to treat)或者伤害是另外一种量化病人预后的方法。NNT在二分类的结果中(死亡,致残)是互为倒数的绝对数变化。因此,如果药物导致死亡率净减少了3%,意味着1/0.03 = 33.3患者需要治疗,以防止1例死亡。

伤害需要数 是相似的。所以,如果一个药物导致白细胞减少症的发生率为8%,那么1/0.08即12.5个病人使用这种药物会导致1个人伤害。措辞的另一种方式,每12.5个人接受治疗,有1人受到伤害。

比较死亡率和治疗轻度不良影响,NNT的针对性更加清晰。比较减少一个特定的发病率和更严重的不良反应时,它变得模糊。然而,从临床医生的角度来看,它是解释风险非常有用的工具:治疗对患者的利益比。

由于 NNT 来自绝对变化,而不是相对变化,因此它与特定患者在临床上更相关。例如,将死亡率从 2% 降低到 1% 的治疗将相对死亡率降低 50%,但绝对死亡率仅降低 1%。当表示为 1/0.01 的 NNT 时,这很容易看出 = 100 人接受治疗,以防止一人死亡。相对变化概念与假设检验(治疗有效的概念证明)相关,而不是与个体患者相关。

临床与统计学上显zhu的结果

即使正确使用和分析了适当的测量结果,也必须注意,临床研究中的显著统计结果(即具有出色的 p 值)对单个病人不一定是 有临床意义。 统计显着性在很大程度上取决于样本量;对于足够大的样本,对患者没有临床意义的最小差异(例如,上呼吸道感染症状的持续时间从 7 天减少到 6.5 天)很可能具有统计学意义。临床研究中两组之间的差异幅度称为效应大小;如上例所示,效应量可能很小,但仍具有很高的统计显著性。

临床决策中的成本效益分析

成本-效益分析法是一种简单的分析疾病预后经济效益的方法,假设延长生命和改善健康状况可以用金钱来衡量。这种假设常常引发争议,并且不太直截了当。因此,虽然这种分析方法可以知道某种诊疗策略是否节约成本或消耗资源,但是这种方法并不能决定花费是否值得。

成本-效果分析法(cost-effectiveness analysis)分别考虑医疗费用和卫生结果。这两种分析方法均可受到分析问题的立场和分析的时限及有关分析的若干基本假设的强烈影响。两种处理策略的医疗费用和相应卫生结果的比较可归结为九种配对之一(见表管理策略A和B的成本效益比较)。当卫生结果相等时(中间一列),选择取决于医疗费用;当医疗费用相等时(中间—行),选择取决于卫生结果。当—种策略的结果较好并且费用较低时(右上和左下),选择无疑是清楚的。只是当策略方法的开支更大而产生的结果也更好时,决定才是困难的(左上和右下);在这种情况下应确定边缘成本-效益比。

表格
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边际成本-效果比

边际成本-效果比指的是在有两种以上治疗策略可选择的情况下不同策略增加的额外成本与其产生的额外健康预后的比值。比值越低,意味着同样的资源支出获得了更好的医疗效果。

对于政策分析最常用的效果标准是QALY,把“每获得QALY所额外开支的美元”作为相应的边际成本—效果比的单位。但是,边际成本-效果比的应用也受到批评,因为老年人或生命有限的病人通过治疗而存活,他们从治疗中获得潜在收益实际要小,他们的边际成本-效果比就不那么优越。

举例(见表计算边际成本效益比,分析1):对于一个在数月前患急性前壁心肌梗死并有轻度射血分数降低(在0.3到0.4之间)的患者,比较不采用任何抗心律失常治疗与预防性植入性除颤器(ICD)这两种方法。(这个例子中的所有数据和成本都是假设的,仅供举例说明) 假定使用两种方法的常规医疗费用都相同(78,300美元)。但是使用ICD,由于增加器械和专业人员的费用,初次住院和持续治疗费用(包括医师随访、实验室检查、药物、由于ICD相关的并发症而再次住院的费用,以及ICD电池或导线更换的费用),因此需要额外增加(边际成本)53,100美元。如果运用ICD病人预期寿命略有增加(7.87 vs 7.42QALY),那么ICD治疗的边际效应为7.877.42=0.45QALY。因此,预防性运用ICD增加存活率较不采用抗心律失常治疗相比,多支出53 100美金/0.45QALY,或者说是118,000美金/QALY。

现在假设有第三种治疗方法即预防性胺碘酮治疗。它不像ICD那么贵,但疗效也欠缺一些。此第3种处于中间位的治疗所获得的效果是值得注意的,因为当比较多种治疗策略的时候边际成本-效果比需要按序计算(见表计算边际成本效益比,分析2)。与上面计算的ICD相比,胺碘酮的边际成本-效果比更低(每获得1个质量调整生命年多支出68,519美元),但这个费用较低且依然部分有效的方法才存在,使ICD的边际成本-效果比从每获得1个质量调整生命年的费用从118 000美元增加到192 222美元。这个分析提示如同ICD那般昂贵的治疗应有选择性地用于那些期望获得最大收益(效果)的一部分患者。

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