临床决策中的经济学分析

边际成本

边际成本指的是提供（或不提供）额外一单位服务所产生的成本。这部分成本往往是与个体临床医生医疗决策最相关的成本之一，并且通常与分配给该服务的总成本截然不同。例如，某医院可能已确定，提供某项检查的成本为 50 美元。然而，如果通过某项临床方案更准确地识别需要该检查的患者，从而取消每日重复检查（且不改变结局），这并不会为医院“节省”50 美元，因为现场已有人员和设备的固定开销并不会改变；能够减少的只是任何专门所需“设备”的费用。因此，医院取消单次血液检测而实际节省的边际成本，本质上就是未使用的试管和绷带的成本。需要注意的是，边际成本会随检查量呈阶梯式变化；增加或减少较大数量的血液检查，可能在某一时点需要相应改变所需采血人员的配置。此外，支付方和患者所面对的边际成本也不同；少做一次血液检查将为支付方节省其通常为该检查支付的全部报销金额，而这一金额远高于医院的边际成本。患者将节省其共付费用（如果有的话）。

质量调整生命年(QALY)

粗死亡率的变化是评估对死亡影响的最常用方法。在更复杂的分析中，死亡和残疾通常被结合起来评估为质量调整生命年（QALY）；带来额外1年生命且功能100%正常的治疗被记为1个QALY；带来额外1年生命但功能仅存75%的治疗被记为0.75个QALY。

QALY较难应用于不适，但有人认为可通过时间权衡法进行估算：即个人估计能接受多少年的不适，以换取较短的完全健康时期。例如，如果一个人宁愿要9年的健康而不是10年的慢性疼痛（但宁愿要10年的疼痛而不是只有8年的生命），那么带有那种特定疼痛的每一年生命将被记为9/10 = 0.9 QALY。所有这些QALY评估都存在一定问题，因为不同个体对风险耐受度及对各种结果的接受程度差异很大。

需要治疗数

需要治疗的人数（NNT）或需要伤害的人数是量化患者结局的另一种方法；NNT是二分类结局（死亡、残疾）绝对变化值的倒数。因此，如果药物导致死亡率净减少了3％，意味着1/0.03 = 33.3患者需要治疗，以防止1例死亡。

该 伤害需要数 是相似的。因此，对于一种导致8%患者出现白细胞减少症的药物，每治疗12.5人（即1/0.08）便会有一人受到伤害。换句话说，每治疗12.5人，就有1人受到伤害。

在比较死亡率和治疗的轻度不良反应时，NNT的相关性更加清晰。当比较特定发病率的降低和更严重的不良反应时，它就变得模糊了。然而，从临床医生的角度来看，它在向患者解释治疗的风险收益比时可能是一个非常有用的工具。

由于 NNT 来自绝对变化，而不是相对变化，因此它与特定患者在临床上更相关。例如，某项治疗将死亡率从 2% 降至 1%，相对死亡率看似显著降低了 50%，但绝对死亡率仅降低了 1%。当表示为 1/0.01 的 NNT 时，这很容易看出 = 100 人接受治疗，以防止一人死亡。相对变化概念与假设检验（治疗有效的概念证明）相关，而不是与个体患者相关。

临床显著性与统计显著性结局

即使正确使用和分析了适当的结局测量指标，也必须注意，临床研究中统计学上显著的结局（即具有出色的p值）对患者不一定是有临床意义的。统计显著性在很大程度上取决于样本量；对于足够大的样本，对患者没有临床意义的微小差异（例如，上呼吸道感染症状的持续时间从 7 天减少到 6.5 天）很可能具有统计学意义。临床研究中两组之间的差异幅度称为效应大小；如上例所示，效应量可能很小，但仍具有很高的统计显著性。误解绝对效应与相对效应、临床意义与统计意义之间的差异，是患者在网上查找治疗信息、解读药品广告以及浏览社交媒体时产生困惑的常见原因。

边际成本-效果比

边际成本-效果比是策略的额外成本与其带来的额外卫生结果之比，因此适用于在≥ 2种有效处理策略之间进行选择的情况。比值越低，意味着同样的资源支出获得了更好的医疗效果。

在政策分析中，衡量效果最常用的指标是质量调整生命年，因此对应的边际成本-效果比率的单位是“每获得一个质量调整生命年所需额外花费的美元”。然而，边际成本-效果比率一直受到批评，因为老年患者或伴有缩短寿命的合并症的患者，从治疗中获得的生存改善潜力较小，从而导致其成本-效果比率更高（即更不具优势）。

例如（参见表计算边际成本效果比，分析1），考虑对于急性前壁心肌梗死后存活数月且射血分数轻度降低（介于0.3至0.4之间）的患者，不使用抗心律失常治疗与预防性使用植入式心律转复除颤器（ICD）的比较。（这个例子中的所有数据和成本都是假设的，仅供举例说明） 假定使用两种方法的常规医疗费用都相同（78,300美元）。但是使用ICD，由于增加器械和专业人员的费用，初次住院和持续治疗费用（包括医师随访、实验室检查、药物、由于ICD相关的并发症而再次住院的费用，以及ICD电池或导线更换的费用），因此需要额外增加（边际成本）53,100美元。如果使用ICD的患者预期寿命略有增加（7.87 vs 7.42 QALY），那么ICD治疗的边际效果为7.87−7.42=0.45 QALY。因此，与不进行抗心律失常治疗相比，预防性使用ICD可提高存活率，其成本为53,100美元/0.45 QALY，即118,000美元/QALY。

现在假设有第三种治疗方法即预防性胺碘酮治疗。它不像ICD那么贵，但疗效也欠缺一些。增加这种处于中间成本的第3种策略产生的影响是值得注意的，因为当存在多种策略时，边际成本-效果比需要按顺序计算（见表计算边际成本-效果比，分析2）。与上面计算的ICD相比，胺碘酮的边际成本-效果比更低（每获得1个QALY多支出68,519美元），而且，由于现在将ICD的效果与胺碘酮相比而不是与无治疗相比，添加这个具有部分效果的中间成本策略使ICD的边际成本-效果比从每获得1个QALY的118,000美元增加到192,222美元。该分析表明，对于像ICD这样昂贵的疗法，应尝试确定有望获得最大获益的亚组人群。